Zolgensma; sol inf 2x5,5 ml+6x8,3 ml (liek.inj.) / resp. sol inf 7x8,3 ml (liek.inj.) Onasemnogén abeparvovek je liek na génovú terapiu, ktorý exprimuje ľudský proteín prežívania motorických neurónov (SMN, survival motor neuron). Je to vektor na báze nereplikujúceho rekombinantného adeno-asociovaného vírusu sérotypu 9 (AAV9) obsahujúci cDNA ľudského génu SMN pod kontrolou promótora cytomegalovírusom enhancovaného hybridného kuracieho -aktínu. Onasemnogén abeparvovek je produkovaný v ľudských embryonálnych bunkách obličiek rekombinantnou DNA technológiou. Zloženie: Jeden ml obsahuje onasemnogén abeparvovek s nominálnou koncentráciou 2 × 1013 vektorových genómov (vg). Injekčné liekovky budú obsahovať odoberateľný objem minimálne 5,5 ml alebo 8,3 ml. Celkový počet injekčných liekoviek a kombinácia plniacich objemov v každom finálnom balení bude prispôsobená tak, aby boli splnené požiadavky týkajúce sa dávkovania pre individuálnych pacientov v závislosti od ich telesnej hmotnosti.