Onasemnogén abeparvovek; sol inf 2x5,5 ml+6x8,3 ml (liek.inj.) / resp. sol inf 7x8,3 ml (liek.inj.) Ide o liek na génovú terapiu, ktorý exprimuje ľudský proteín prežívania motorických neurónov (SMN, survival motor neuron). Je to vektor na báze nereplikujúceho rekombinantného adeno-asociovaného vírusu sérotypu 9 (AAV9) obsahujúci cDNA ľudského génu SMN pod kontrolou promótora cytomegalovírusom enhancovaného hybridného kuracieho -aktínu. Onasemnogén abeparvovek je produkovaný v ľudských embryonálnych bunkách obličiek rekombinantnou DNA technológiou. Zloženie: Jeden ml obsahuje onasemnogén abeparvovek s nominálnou koncentráciou 2 × 1013 vektorových genómov (vg). Injekčné liekovky budú obsahovať odoberateľný objem minimálne 5,5 ml alebo 8,3 ml. Celkový počet injekčných liekoviek a kombinácia plniacich objemov v každom finálnom balení bude prispôsobená tak, aby boli splnené požiadavky týkajúce sa dávkovania pre individuálnych pacientov v závislosti od ich telesnej hmotnosti.